Anemija srpastih stanica je poremećaj najučestaliji kod ljudi porijeklom iz Afrike, Kariba, Bliskog istoka, istočnog Mediterana i Azije, a svake godine rađa se oko 275.000 djece s ovim poremećajem

 

Modificiranje gena nedavno je spasilo živote dviju djevojčica koje su imale neizlječiv oblik leukemije. Ista vrsta procesa sada se koristi kako bi se poništilo sve simptome anemije srpastih stanica kod tinejdžera iz Francuske.

Anemija srpastih stanica je krvni poremećaj najučestaliji kod ljudi porijeklom iz Afrike, Kariba, Bliskog istoka, istočnog Mediterana i Azije. Svake godine rađa se oko 275.000 djece s ovim poremećajem.

Konvencionalna medicina ne može ga izliječiti. Jedini način da se potencijalno izliječi do sada je bila transplantacija koštane srži ili matičnih stanica od zdravog donora, što bi omogućilo tijelu pacijenta da proizvodi zdrave krvne stanice. Ovo funkcionira, ali je rizik od opasnog imunološkog odgovora, u kojem transplantirane stanice počinju napadati zdrave stanice pacijenta, često previsok.

Međutim, kako je izneseno u studiji objavljenoj u časopisu New England Journal of Medicine, još 2014. godine tinejdžer je doveden u Necker dječju bolnicu u Parizu na terapiju koja, kako piše portal iflscience.com, mijenja pravila igre. Specifični gen, sposoban izazvati "anti-srpasti" učinak na crvene krvne stanice, modificiranim virusom je umetnut u pacijentove matične stanice.

Stanice su ostavljene da se pretvore u crvene krvne stanice,koje su zatim počele proliferirati po pacijentovom tijelu. Petnaest mjeseci kasnije, dječak, sada već 15-godišnjak, ne pati ni od jednog simptoma anemije srpastih stanica. Čini se da najmanje 50 posto njegovih krvnih stanica ima normalan hemoglobin i normalnog su oblika.

Iako nije lijek za bolest, ovaj tretman se pokazao toliko učinkovitim da su simptomi nestali, a dječak više ne prima druge oblike liječenja i lijekova.

Gensku terapiju osmilili su znanstvenici tvrke Bluebird Bio iz Cambridgea u Massachusettsu. Na isti način su liječili šest drugih pacijenata s anemijom srpastih stanica, a iako rezultati tek trebaju biti objavljeni, čini se da proces nije bio jednako uspješan u svakom od tih slučajeva.

Studije su još u tijeku, no budućnost je sve svjetlija za one koji pate od anemije srpastih stanica.

Damir Fatušić

Objavljeno: 07.03.2017