Dobra vijest: Znanstvenici uspjeli neutralizirati Alzheimerovu bolest u ljudskim neuronima
Ranije studije i pokušaji stvaranja lijekova bili su otežani mnogim problemima, uglavnom zato što su se temeljili na mišjim modelima, a ne na ljudskim stanicama
Modificiranjem gena koji je povezan s Alzheimerovom bolešću, istraživači su ovu bolest uspjeli učinkovito neutralizirati u testovima i eliminirati njezine znakove u laboratorijskim neuronima.
Gen u pitanju naziva se apoE4 i povezan je s izgradnjom tau čvorova i beta-amiloidnih plakova koji su povezani s ovom teškom bolesti. Ranije studije koje se bave ovom povezanošću i pokušaji stvaranja lijekova bili su otežani mnogim problemima, uglavnom zato što su se temeljili na mišjim modelima, a ne na ljudskim stanicama.
"Razvoj lijekova za Alzheimerovu bolest uglavnom je bio razočaravajući tijekom proteklih deset godina", objasnio je Yadong Huang, koji je vodio najnoviju studiju objavljenu u časopisu Nature Medicine.
"Mnogi lijekovi lijepo rade u modelu miša, ali do sada su svi zakazali u kliničkim ispitivanjima. Jedan od problema je to koliko loše ti mišji modeli zapravo oponašaju ljudsku bolest."
U svjetlu toga, tim se okrenuo korištenju ljudskih stanica u laboratoriju, te su uzimali stanice kože od pacijenata s Alzheimerovom bolešću koji imaju dvije kopije apoE4, kao i uzorke ljudi s normalnom varijantom gena poznatom kao apoE3 i pretvorili ih u matične stanice. One su potom potaknute da se razviju u ljudske neurone.
Iz toga su istraživači mogli proučiti točno kako apoE4 inačica gena utječe na stvaranje tau proteina i beta-amiloidnih plakova koji su povezani s razvojem Alzheimerove bolesti. Nakon što su pronašli da apoE4 doista to uzrokuje, htjeli su znati uzrokuje li prisustvo apoE4 gubitak apoE3 funkcije, ili je sam apoE4 uzrok negativnog efekta. Odgovori na ta pitanja su od vitalnog značaja kako bismo mogli riješiti problem.
"Ako je šteta prouzročena zbog gubitka funkcije proteina, trebali biste povećati razinu proteina da biste nadopunili te funkcije", kaže Huang, a prenosi IFLScience.
"Ali ako akumulacija proteina dovodi do toksične funkcije, želite smanjiti proizvodnju proteina kako biste blokirali njezin štetan učinak."
Ljudski neuroni uzgojeni u laboratoriju bili su u stanju dokazati da je doista prisutnost apoE4 – a ne samo odsutnost apoE3 – uzrok nastanka bjelančevina koje su štetne. To znači da su istraživači mogli koristiti ranije studije promjene abnormalnog apoE4 gena, koristeći nešto što se zove "korektor strukture".
Ciljanjem gena na taj način, bili su ga u stanju neutralizirati i vratiti normalnu funkciju neurona. Sada se nadaju da će raditi s farmaceutskim tvrtkama kako bi vidjeli mogu li primijeniti ono što su otkrili i razviti tretman koji se zatim može klinički ispitati.
Damir Fatušić
Objavljeno: 18.04.2018