Ana Alapić iz Udruge Kolibrići, iz koje su tražili da svi oboljeli u Hrvatskoj dobiju lijek Spinrazu, pozdravlja odluku da se pacijentima sa SMA omogući sudjelovanje u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka, te ističe kako je to dokaz da se nešto može učiniti kad se problem "digne na višu razinu"

 

Nakon najave premijera Andreja Plenkovića da će hrvatski bolesnici sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) biti uključeni u kliničku studiju i dobiti lijek koji se nalazi u kliničkoj fazi ispitivanja, ministar zdravstva Milan Kujundžić izjavio je Hini kako se radi o novoj genskoj terapiji u koju će zasad biti uključena 23 pacijenta u dobi do 25 godina s tipom bolesti 1, 2 i 3 koji nisu na respiratoru, a prvi bi pacijent s terapijom trebao započeti za dva do četiri tjedna.

Kujundžić je istaknuo da su stručnjaci iz Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb, gdje će se provoditi studija, prošli edukaciju u Velikoj Britaniji.

U farmaceutskoj tvrtki Roche Hrvatska, koja proizvodi novi lijek, kažu da se radi o prašku za oralnu otopinu, koji se uzima jednom dnevno uz jutarnji obrok.

Tijekom razdoblja od 12 mjeseci ispitanici će primati ispitivani lijek i placebo u omjeru 2:1, a nakon toga slijedi razdoblje aktivnog liječenja od 12 mjeseci za sve ispitanike. Po završetku ispitivanja bolesnicima će se pružiti prilika za sudjelovanje u fazi otvorenog produžetka ispitivanja i besplatnu dostupnost ispitivanog lijeka, kažu u Rochu.

"Budući da je SMA uzrokovana nedostatkom SMN1 gena, gen SMN2 je istražen kao potencijalna zamjena kako bi se osigurala normalna proizvodnja SMN proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju ima sposobnost povećanja razine SMN proteina kod osoba s tipovima 1, 2 ili 3 SMA".

Nova genska terapija 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju je tzv. modulator srastanja, što znači da izravno cilja temeljni molekularni nedostatak kojeg imaju bolesnici sa SMA i osigurava normalnu proizvodnju tog proteina.

U tvrtki Roche Hrvatska ističu da je kliničko ispitivanje do ovog trenutka odobreno i u Belgiji, Francuskoj, Njemačkoj, Italiji, Velikoj Britaniji i Srbiji, a u Hrvatskoj se planira uključiti 23 ispitanika u dobi od dvije do 25 godina.

Ana Alapić iz Udruge Kolibrići, iz koje su tražili da svi oboljeli u Hrvatskoj dobiju lijek Spinrazu, pozdravlja odluku da se pacijentima sa SMA omogući sudjelovanje u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka, te ističe kako je to dokaz da se nešto može učiniti kad se problem "digne na višu razinu".

Žao joj je što je učinjen propust s lijekom Spinraza, koji je odobren u EU i dokazano učinkovit, uz objašnjenje da Hrvatska nema dovoljno pacijenata da bi bio stavljen na listu lijekova.

Alapić podsjeća kako je lijek koji se sada spominje u fazi kliničkog ispitivanja pa još nije poznata njegova učinkovitost, te smatra kako to i dalje nije cjelovito rješenje za sve oboljele.

U studiju će biti uključeno 23 bolesnika do 25 godina života, a u Hrvatskoj je trenutno 40 djece sa SMA, od kojih je četvero na terapiji Spinrazom, te nepoznati broj odraslih bolesnika, pa je pitanje tko će i po kojim kriterijima biti uključen u studiju.

Hina

Objavljeno: 16.03.2018